專家呼吁加強監管能力建設，用真實數據為藥品安全護航
為規范藥品全生命周期藥物警戒活動，國家藥品監督管理局下發了《藥物警戒質量管理規范》（以下簡稱《規范》），將于2021年12月1日起正式實施。為幫助藥品上市許可持有人和藥品注冊申請人積極做好執行《規范》的準備工作，近日，藥品安全合作聯盟攜手31家會員成員單位和有關機構召開“第五屆藥品安全合作聯席會議”。開幕式上，本屆大會主席、中國藥品監督管理研究會名譽會長邵明立指出，“藥學人”應把確保公眾用藥安全、有效、合理、可及作為新階段、新格局各項工作的出發點和落腳點，讓公眾健康和生命安全得到最有效、最基本的保證，共享經濟社會發展的成果，滿足人民群眾日益增長的美好生活需要。“人民英雄”國家榮譽稱號獲得者、大會主席張伯禮院士在視頻致辭中也指出，藥品安全工作要把藥品安全理念落實到群眾健康素養知識中，同時加強提升藥品安全性的認識和風險管控，不斷探索產業鏈藥品安全核心問題，提升藥品安全使用水平，為健康中國，維護人民健康作出貢獻。藥品安全合作聯盟當值會長張冀湘表示：“今后要發揮行業聯盟作用，積極參與藥品安全監管能力建設，加強藥品安全社會共治，形成產業鏈藥品安全共識，促進產業鏈間的藥品安全合作。”
李國慶：藥物警戒需全社會共治
藥物警戒是一項極其重要的工作，也是一項法定責任。它同時又是一種理念、態度和方法。原國家藥監局政策法規司一級巡視員李國慶指出，藥物警戒不屬于任何一門學科，而是一項工作，是要去做而不能僅僅停留在研究層面。在李國慶看來，對于保障公眾用藥安全來講，科學和學科僅僅是工具和手段，不是目的。任何知識都應該是通識，它不服務于學科，只能服務于公共利益。“從事藥物警戒工作除了會使用科學方法和科學工具之外，還需要紅桃17·c18起草具備較強的崗位責任和職業責任。”李國慶說道。藥物警戒涉及到藥物設計和研發，藥品生產、流通、使用，藥品上市后研究和上市后評價，藥品監管及社會管理，每一個環節和領域都有各自應該負有的責任。李國慶表示，當下要想解決都有責任又都不負責任的局面有兩個抓手：一是分清責任；二是信息統籌整合。按照《藥品管理法》社會共治理念，企業要履行主體責任，監管部門要履行制定規則和監督管理責任，社會各界在各自職責范圍內履行相關責任。另外，李國慶也強調，要正確看待藥品安全性問題。他表示，在藥品審評環節，有效性較為容易證實，但安全性問題很難證實。很多藥物使用了很多年，才慢慢暴露出了安全問題，所以并不是說藥品經過注冊上市就一定是安全的，而是要持續做好上市后研究和上市后評價，及時發現問題。這就凸顯了藥物警戒在保障公眾用藥安全中的重要性。
江濱：地方采購探索“正向+反向”模式
為實現藥價明顯降低、減輕患者藥費負擔；降低企業交易成本、凈化流通環境、改善行業生態，引導醫療機構規范用藥、公立醫療機構支付改革；探索完善藥品集中采購機制和以市場為主導的藥品價格形成機制，中央深改委、國務院、國家醫保局等相關部門制定了系列國家組織藥品集中帶量采購的政策。“從試點、擴圍到第二批國家集采開始，國家集采的相關文件基本就已經全部發完，國采正式進入了常態化。”北京大學公共政策研究中心副主任江濱表示，未來國家集采會朝著五大方向邁進：品種不斷增多、區域范圍擴大、參與對象拓展、采購規則完善、操作細節優化。同時，江濱也指出，地方集采的力量還需加強，目前各地都還在不斷探索。她解釋說，國采均為一致性過評品種，從藥品質量上看相對可控，采購時關鍵點主要集中在比較價格上，但地方集采為非一致性過評的大品種，如何控制質量各地采用的方法大相徑庭。 江濱總結說，目前地方集采大體分為兩種：正向和逆向。正向是仿照國家集采模式，根據臨床反饋，認定這個大品種和原研藥差別不大，可以通過臨床專家“背書”實現替代；反向可以看作是一種戰略性購買，采用帶量采購的模式，比如中成藥、輔助用藥，這些品種大多在地方醫保前100名之內。 她也指出，這兩種模式都存在一些漏洞，還需要在推進的過程中不斷完善。
趙琨：用真實數據判定創新藥臨床價值
目前，世界各地的藥品監管機構正在推行一項加速藥品研發和批準的戰略。這些戰略基于這樣一個假設，即更快地獲取新藥可以讓患者受益，這也使得標新立異和推陳出新的新藥催生了“新產品比現有產品更好的假設”。國家衛建委藥物與衛生技術綜合評估中心副主任趙琨指出，盡管現有藥物和臨床治療需求的缺口毫無疑問是存在的，但自20世紀70年代以來，涉及藥物批準的研究表明，與現有藥物相比，只有為數不多的新藥能帶來真正的治療優勢。大多數研究表明，真正創新的藥物比例低于15%，且隨著時間的推移并沒有明顯療效改善。來自德國的一項研究也顯示，216種評估藥物中只有54種（25%）被認為具有相當大或顯著的額外獲益；35種（16%）藥物的額外獲益較小或無法量化；125種藥物（58%）現有證據并未證明在獲批患者群體中與標準治療相比，其死亡率、發病率或與健康相關的生活質量有額外獲益。德國醫療質量和效率研究所（IQWiG）根據年齡、性別、疾病嚴重程度和其他疾病特定因素來考慮亞組人群，在具有額外獲益的89種藥物中，52種（58%）藥物在整個獲批患者群體中顯示有額外獲益，而37種（42%）藥物僅在部分獲批患者群體中有額外獲益。趙琨表示，藥品準入需要進行多維度的考慮，特別是隨著衛生技術的實際應用，新證據不斷涌出，衛生技術評估要與時俱進，應沿著技術整個生命周期持續進行，不斷更新證據，及時提供證據助力技術管理。
張蘭：綜合評價指導藥物臨床應用
2018年9月，國務院辦公廳發布《關于完善國家基本藥物制度的意見》，再次明確開展以基本藥物為重點的臨床綜合評價，指導臨床合理用藥，提出評價結果的應用、評價維度和重點藥物。2019年，國家衛建委也發布了《關于開展藥品使用監測和臨床綜合評價工作的通知》，強調運用衛生技術評估方法，融合循證醫學、流行病學、臨床醫學、臨床藥學、循證藥學、藥物經濟學、衛生技術評估等知識體系，建立藥品技術評價與藥物政策評估指標體系和多維分析模型，促進評價工作科學化和規范化發展。目前，藥品使用監測和臨床綜合評價工作已經從國家層面延伸到省級層面。北京宣武醫院藥學部主任張蘭介紹：“宣武醫院是依托北京市建立的藥品使用監測和臨床綜合評價中心，紅桃17·c18起草做的就是兩件事：藥品使用臨床監測和藥品使用綜合評價。實際上，從目前的情況來看，每個層級做法都不相同，但都是根據這兩個維度對藥品在臨床使用全生命周期進行監測。”從宣武醫院藥品使用金額上看，2021年1-3月，排在前幾位的是利伐沙班、左乙拉西坦、人免疫球蛋白、人血白蛋白、阿托伐他汀、胰島素、復方蓯蓉益智、瑞芬太尼、血栓通等。
在新藥的準入上，張蘭解釋說，宣武醫院新藥遴選評價大體分為四個大項和13個小項，藥學特性占30分，有效性占30分，安全性占10分、經濟型評價占30分。這并不是說安全性不重要，而是通過不良反應分級或CTCAE分級和藥物相互作用所致不良反應進行整體評測。
國家工信部、國家衛健委、國家藥監局、國家發改委相關部門、行業組織和企業事業單位的部分專家、學者做了相關專題介紹和話題討論。大會還對參加藥品安全工作做出積極貢獻的單位給予表彰，舉行了企業社會責任發布會，展示了藥品安全科普優秀短視頻。
